EpicGenetics og Massachusetts General Hospital (MGH) lancerer et fase II klinisk forsøg for at teste en tuberkulosevaccine, BCG, som en potentiel behandling af fibromyalgi.
Bruce Gillis, administrerende direktør for EpicGenetics
Fibromyalgi er en tilstand præget af udbredt smerte og følsomhed over for berøring. I temmelig lang tid så mange læger og offentligheden det som en opfundet lidelse hos neurotiske husmødre, dels fordi den kun blev diagnosticeret via symptomer, og fordi den rammer langt flere kvinder end mænd. For læger, der troede på lidelsen, var diagnosticering af den i høj grad et spørgsmål om at eliminere andre muligheder.
Omkring 2012 lavede forskere en forbindelse mellem fibromyalgi og en type hvide blodlegemer kaldet perifere blodmononukleære celler. Disse typer celler producerer tilsyneladende ikke normale mængder af beskyttende proteiner hos fibromyalgipatienter.
Siden da er en klinisk diagnostisk blodprøve, FM/a-testen, som udføres af Los Angeles-baserede EpicGenetics, blevet godkendt til brug af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Og nu lancerer EpicGenetics og Massachusetts General Hospital (MGH) et fase II klinisk forsøg for at teste en tuberkulosevaccine, BCG, som en potentiel behandling af fibromyalgi.
Bruce Gillis, administrerende direktør for EpicGenetics, tog sig tid til at tale med BioSpace om fibromyalgi, FM/a-testen og det kommende kliniske forsøg.
Gillis siger: “Fibromyalgi er i årtier og endda i øjeblikket fejlagtigt blevet betragtet som en falsk lidelse hos neurotiske, hypokondriske og hysteriske kvinder. Da vi offentliggjorde vores resultater i 2012, ændrede vi paradigmet. Vi beviste, at fibromyalgi ikke var et syndrom, hvilket var sådan det blev klassificeret før. Et syndrom er defineret som en samling af symptomer eller klager, intet mere. Vi har bevist, at fibromyalgi er en aktuel medicinsk sygdom. Det er ikke engang en reumatisk eller reumatologisk sygdom, det er en sygdom i kroppens immunsystem.”
Som et resultat af forskningsresultaterne udviklede Gillis og et team af forskere tilknyttet EpicGenetics den FDA-kompatible blodprøve, FM/a-testen for fibromyalgi. Den er tilgængelig i de fleste stater i USA, såvel som Canada, Europa, Tyrkiet, Mexico, Central- og Sydamerika, Caribien, Hong Kong, Australien og New Zealand. Det er nu dækket af Medicare og de fleste forsikringsordninger. Gillis bemærker, “Vores test har en følsomhed, der nærmer sig 99 procent – ingen test er 100 procent – og en specificitet, som i bund og grund er, hvor mange gange du eliminerer noget falsk, der nærmer sig 94 procent. Så det er en ekstremt, ekstremt nøjagtig test.”
I løbet af markedsføringen af testen fandt EpicGenetics ofte patienter, der sagde: “Godt, du diagnosticerede mig, men hvad nu? Der er ingen behandling.” Dette førte til, at EpicGenetics og Gillis og hans team udvidede deres forskning, som omfatter arbejde med University of California, Los Angeles (UCLA) og University of Illinois College of Medicine Chicago for at sekventere exomerne af fibromyalgipatienter.
Det førte dem også til Denise Louise Faustman på Massachusetts General Hospital. Hendes forskning er i autoimmune sygdomme, og hun havde arbejdet med en vaccine mod tuberkulose kaldet Bacillus Calmette-Guerin (BCG) og dens virkning på immunsystemet, især ved type 1-diabetes. Hendes forskning viste, at BCG stimulerer et cytokin kaldet TNF, som er gavnligt ved autoimmune sygdomme.
Gillis fortalte BioSpace, “Vi mødtes med hende og planlagde en strategi for at bruge BCG i fibromyalgi og ansøgte gennem hende til FDA for at give personalet mulighed for at undersøge BCG i fibromyalgi, og FDA har siden givet denne mulighed. Vi er meget begejstrede, fordi BCG har eksisteret i over et århundrede, har få eller ingen negative konsekvenser, har færre bivirkninger end en influenza-indsprøjtning, og hvordan det nu er blevet fastslået som yderst gavnligt til immunterapi for sygdomme som type 1-diabetes og multipel sklerose (MS).”
Fordi vaccinen er velkendt og anses for sikker, er det kliniske forsøg ikke for at få vaccinen godkendt generelt, men for at få den godkendt til indikationen fibromyalgi.
Strukturen i det kliniske forsøg er at indskrive 300 patienter, der tester positive for fibromyalgi med FM/a-testen. De vil blive opdelt i to grupper, den ene får vaccinen, den anden får placebo.
“I øjeblikket,” siger Gillis, “er den eneste objektive måde at få fibromyalgi bekræftet ved at tage testen. Vi er i gang med at kontakte de personer, der har prøvet, og se, om de vil deltage. Vi opfordrer andre mennesker, der potentielt vil være frivillige, til også at tage testen, så vi kan gøre dette. Forventningen er, at hvis resultaterne er så gode, som vi håber, potentielt om så lidt som seks måneder, vil vi have yderligere mulighed for at udvide behandlingen til mange, mange flere mennesker, efterhånden som vi indsamler dataene. Vi forventer ikke signifikante bivirkninger, og vi forventer ret hurtige reaktioner på BCG fra de mennesker, der deltager i forsøget, som modtager det.”
Og de håber, at hvis patienterne, der får vaccinen, reagerer, som de forventer, vil de være i stand til at tilbyde vaccinen til dem, der får placebo.
EpicGenetics finansierer forsøget. De planlægger også, siger Gillis, “når vi har FDA-godkendelsen for indikationen, at enhver, der får testen og tester positivt og beslutter, at de ønsker behandling, vil vi også dække omkostningerne til BCG for dem også.”
Gillis påpeger også, at fibromyalgi har lignende symptomer som andre sygdomme, især kronisk træthedssyndrom. Potentielt, siger han, kan der være “én ud af hver 11 mennesker på planeten, der kan have den ene eller den anden sygdom. Så evnen til at identificere sig med nøjagtighed, hvis de gør det, og evnen til nu potentielt at vende det, er der til at tage imod.”
Reference: https://www.biospace.com/cp8r-epicgenetics-and-massachusetts-general-hospital-to-launch-fibromyalgia-clinical-tria l?TrackID=15&fbclid=IwZXh0bgNhZW0CMTEAAR1_VJm4puMxox2CiWtLT6UgsXSAg0_1gZGivQiWoQGzhL4t85__PQPavZU_aem_wTr2s-ApsTd6AzQLgw
